為了视网膜退化病患，旨在开发一种廉价且简单的治疗方法，甚至可以在细胞移植/基因治疗之前进行的方式，九州大学2月27日宣布，已鉴定出一组可恢复视网膜退行性疾病患者视觉功能的低分子化合物。本研究由本大学大学院眼科学系園田康平教授、村上祐介讲师、有马充助理教授（当时）、研究生藤井裕也（当时）组成的研究小组进行。药品。研究成果发表在《PLOS ONE》网络版上。
為了视网膜退化病患，旨在开发一种廉价且简单的治疗方法
在视网膜退行性疾病中，视觉功能（视力和视野）会逐渐恶化。特别是，目前針對色素性视网膜炎治疗方法，还没有确立。而细胞移植疗法和基因疗法，雖有望投入实际应用，但仍存在制造成本高、技术专业化、侵袭性强等问题有待解决。因此，本次研究小组致力于开发一种廉价且简单的治疗方法，可以在细胞移植治疗和基因治疗的初级阶段进行。
通过同时向培养的 Müller 细胞施用四种低分子量化合物，有效分化为视网膜光感受器
由于该提议既便宜又简单，研究小组想知道是否有可能通过同时将低分子量化合物注入眼睛来创建视网膜光感受器。首先，多种低分子化合物被列为候选治疗药物，所有组合都在使用培养细胞的实验中得到验证。我们发现，只需同时向培养基中添加四种类型的低分子量化合物，Müller 细胞即可有效分化为视网膜光感受器。到目前为止，已有报道称，非神经元细胞分化为视网膜神经元，是通过依次应用低分子量化合物实现的。然而，目前还没有通过简单地同时添加多种化合物来产生视网膜光感受器的报道。
将四种低分子量化合物同时注射到模型动物的眼睛中，导致视紫红质阳性细胞的出现和视觉功能的恢复。
接下来，我们研究了这种现象是否可以在体内重现。在使用多种视网膜退行性疾病动物模型的实验中，只需同时将这四组低分子化合物注射到眼睛中，视网膜中产生视紫红质（一种光感受器的蛋白质特征）的细胞数量就会增加。“这个研究表明，这些视紫红质阳性细胞的来源是 Müller 细胞，并且视紫红质阳性细胞的出现恢复了视觉功能。”研究团队表示。
期待透过研究，可以开发廉价、简单的视网膜退行性疾病治疗新药
预计这项研究的结果将导致开发廉价且简单的视网膜退行性疾病新治疗剂。研究人员说，他们认为早期干预以保持视觉功能对许多视网膜退行性疾病患者来说是一个福音。
消息来源：【QlifePro 医疗ニュース】网膜変性疾患、4つの低分子化合物を同时眼内注射で视机能を回复できる可能性－九大
网址：http://www.qlifepro.com/news/20230228/retinitis-pigmentosa.html
更多消息：【九州大学发表新闻稿】網膜変性疾患の視機能を回復させる低分⼦化合物群を同定
网址：https://www.kyushu-u.ac.jp/ja/researches/view/888