2023 年 3 月 27 日，抗巨细胞病毒化疗药物 Valixa Dry Syrup 5000mg（通用名盐酸缬更昔洛韦）获得了症状性先天性巨细胞病毒感染的额外适应症批准。这是全球首次批准用于症状性先天性巨细胞病毒感染的治疗药物。
当巨细胞病毒通过胎盘从母亲传播给孩子时，就会出现有症状的先天性巨细胞病毒感染。 TORCH 综合症，会导致胎儿永久性器官/神经/感觉器官损伤），据说日本每年约有 1,700 人患有此病。有症状的先天性巨细胞病毒感染的新生儿，在出生时表现出中枢神经系统紊乱和耳聋等症状，并且在生命后期出现智力低下等神经系统后遗症的比例很高，从而影响生长发育。然而，迄今为止，还没有一种治疗药物获得药品批准。
“缬更昔洛韦”是一种抗巨细胞病毒的抗病毒药物，是更昔洛韦的前体药物。 Valixa 于 2018 年在日本上市，用于治疗获得性免疫缺陷综合征、器官移植和与恶性肿瘤相关的巨细胞病毒感染。 2022 年，它被指定为治疗有症状的先天性巨细胞病毒感染的稀少疾病医药品。
这一批准得到了日本医学研究与发展机构 (AMED)，克服儿童疾病的综合研究项目“缬更昔洛韦治疗症状性先天性巨细胞病毒感染的开发研究”和六家医疗机构的支持。（东京大学医院，日本大学板桥医院、名古屋大学医院、藤田医科大学医院、神户大学医院、长崎大学医院），有症状的先天性巨细胞病毒 根据在受感染儿童中进行的由医生发起的临床试验 (VGCV-1) 的结果。
在该临床试验中，服用 Valixa Dry Syrup 6 个月后，全血中的巨细胞病毒量减少，显示出抑制听力障碍恶化的效果。
有症状的先天性巨细胞病毒感染的剂量和给药方式是“通常用于新生儿和婴儿，每日两次口服缬更昔洛韦 16 mg/kg”。给药时间超过6个月时的有效性和安全性尚未获得资料，考虑到非临床研究中已有致癌性报道，给药时间应以6个月为准则。
消息来源：【日経メディカル】症候性先天性サイトメガロウイルス感染症の治療薬が世界初の承認
网址：https://medical.nikkeibp.co.jp/leaf/mem/pub/hotnews/int/202304/579140.html