京都大学、西班牙神经科学整合中心 (HM CINAC)、西班牙圣巴勃罗 CEU 大学、西班牙 HM Puerta del Sur 大学医院和以色列Insitec的一个研究小组，开发了一种血脑屏障（BBB：Blood Brain Barrier）。研究小组表示，“我们开发了一种治疗方法，通过暂时打开细胞并引入病毒载体来诱导大脑中外源基因的表达。很多情况下，脑部疾病的治疗不得不选择开颅手术等高侵入性的治疗方法，这次开发的方法有望开发出针对大脑的非侵入性基因治疗技术。”
使用病毒载体的全脑基因转移法备受瞩目
作为神经系统疾病的治疗方法，使用病毒载体的全脑基因转移法备受瞩目，但存在着血脑屏障阻碍载体向脑部转移的问题。最近的研究表明，9型腺相关病毒载体（AAV9载体）及其修饰形式，可以在小鼠体内穿过血脑屏障，但在猴子和其他灵长类动物中不能穿过血脑屏障。
借由新开发病毒载体引入基因 可以选择性、无创地进入特定区域
在这项研究中，我们将一种新开发的病毒载体给予猕猴，并使用经颅聚焦超声 (tFUS) 和微泡暂时打开血脑屏障并靶向特定的大脑。我们开发了一种技术，可以选择性地、无创地引入基因进入该区域。
具体而言，使用tFUS将预先通过静脉送入血液的微泡暴露于超声波，通过振动-空化效应暂时打开特定部位的血脑屏障，血管内给药的AAV9载体是注射到大脑中，被输送到大脑的靶位点并表达目标基因。研究结果于 4 月 20 日在线发表在《Science Advances》杂志上。
图片说明：将一种新开发的病毒载体给予猕猴，并使用经颅聚焦超声 (tFUS) 和微泡暂时打开血脑屏障并靶向特定的大脑区域。
图片来源 ：https://www.nhk.or.jp/kenko/atc_633.html
未来展望
研究小组表示，“未来，我们将验证新开发的方法是否对实际的灵长类疾病有效，并旨在建立一种能够对特定大脑区域的神经元群进行有针对性和安全的基因操作的技术。”
消息来源：【MIT Technology Review Japan】非侵襲的な脳遺伝子治療技術、京大などが開発
网址：https://www.technologyreview.jp/n/2023/04/22/304986/