关于ALS（肌萎缩性侧索硬化症），一种全身肌肉逐渐停止运动的顽固性疾病。FDA（美国食品药品监督管理局）4月25日宣布，美国制药公司研发的一种新药，因为证实“可合理地预测此药有益于患者，宣布它被批准为治疗药物。”
此次，获批上市的ALS治疗新药为，美国百健制药公司研发的“肌萎缩侧索硬化药物托福生”。该药物针对由 ALS 患者中，称为“SOD1”的特定基因突变引起的遗传性 ALS 患者。 这种突变会产生一种有毒蛋白质，该蛋白质会损害运动肌肉的神经，从而导致进行性症状。
🔍什麼是ALS（肌萎缩性侧索硬化症）？
肌萎缩侧索硬化症 (Amyotrophic Lateral Sclerosis ,ALS) 它是一种神经系统疾病，是一种使全身肌肉逐渐衰弱的顽固性疾病。目前在日本影响了 約10,000 人，在美国影响約 20,000 人。该病的病因不明，治疗选择非常有限。“肌萎缩侧索硬化症是一种运动身体肌肉的神经受损，导致全身肌肉消瘦的疾病。起初，症状包括吞咽困难、说话困难和手脚无力。”这是一种难治性疾病，据说在发病后平均 2 至 5 年内会因呼吸肌衰弱而导致呼吸衰竭而死亡。
根据 FDA 的说法，已对 108 名患者进行的试验证实，接受该药物治疗的患者血液中表明神经受损的物质较少。根据 FDA 的说法，对 108 名患者进行的试验证实，接受该药物治疗的患者血液中表明神经受损的物质较少。FDA也基于此药物可以为重病患者提供更快的治疗，并且提到，“可以合理预期此药物将使患者受益”，进而透过加速批准的机制下，批准了“肌萎缩侧索硬化药物托福生”。
据百健（Biogen）表示，该药物影响了所有 ALS 患者的约 2%，即全国约 330 人，并且是首次获得批准解决 ALS 根本原因的药物。
消息来源：【NHK NEWS WEB】アメリカで難病ALS＝筋萎縮性側索硬化症の治療薬を承認
网址：https://www3.nhk.or.jp/news/html/20230426/k10014049581000.html